據(jù)悉，阿斯利康正在與位于舊金山的公司琺博進(jìn)（FibroGen）共同研發(fā)治療貧血癥的新藥Roxadustat，他們正在新系統(tǒng)下進(jìn)行試驗(yàn)。這款新藥可以誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導(dǎo)因子。中國(guó)食藥監(jiān)局對(duì)其進(jìn)行優(yōu)先審批：研究人員完成每項(xiàng)試驗(yàn)后，結(jié)果將被共享和評(píng)估。

相比之下，他們將在2019年上半年全部試驗(yàn)結(jié)束后才能向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）提出申請(qǐng)。

“這是具有里程碑意義的重大事件?！卑⑺估抵扑幑灸I臟、心臟及糖尿病部門負(fù)責(zé)人盧多維奇·赫爾夫戈特（Ludovic Helfgott）說，他的部門預(yù)計(jì)新藥將在年底前獲批，“這是世界品牌、全球大廠生產(chǎn)的藥品將首次在中國(guó)獲得授權(quán)批準(zhǔn)?！?

琺博進(jìn)公司中國(guó)業(yè)務(wù)副總裁克里斯·鐘（音，Chris Chung）說：“我們沒有預(yù)料到中國(guó)市場(chǎng)的迅速擴(kuò)張?，F(xiàn)在人們認(rèn)為我們很聰明，事實(shí)證明我們之前決策時(shí)看了（預(yù)測(cè)用）水晶球?！?

倫敦極地資本律師事務(wù)所（Polar Capital LLP）的醫(yī)療基金經(jīng)理丹尼爾·馬霍尼（Daniel Mahony）評(píng)價(jià)說：“從現(xiàn)在起，20年后，中國(guó)將擁有一個(gè)和美國(guó)相當(dāng)甚至可能更大的市場(chǎng)。現(xiàn)在聽到在中國(guó)獲得首次批準(zhǔn)可能有些不同尋常，但5年后的情況會(huì)不一樣?！?

此外，彭博社還注意到，中國(guó)食藥監(jiān)局將在年底前將員工數(shù)增加至1000人，而2014年還低于100人，這顯示出加快藥品審批速度的重要性。從2014年起，它減少了積壓的待審批藥物——其中大部分是仿制藥。這些所有19000種藥里只有4000種能通過。

中國(guó)自主研發(fā)能力增強(qiáng)

在阿斯利康盼著新藥率先在中國(guó)上市之際，另一家制藥巨頭——美國(guó)禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與中國(guó)合作伙伴聯(lián)合研制治療腸癌的藥品。

彭博社稱，目前，美國(guó)制藥巨頭禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與香港和記中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司合作聯(lián)合研制治療腸癌的藥品呋喹替尼（Fruquintinib），有望在年底上市。之后，這款蘊(yùn)含中國(guó)科技的藥品將在美國(guó)和歐洲推出。根據(jù)世衛(wèi)組織數(shù)據(jù)，世界上幾乎五分之一的腸癌患者在中國(guó)。觀察者網(wǎng)此前報(bào)道，這是首個(gè)中國(guó)自主研發(fā)抗癌藥，可治轉(zhuǎn)移性腸癌。

《華爾街日?qǐng)?bào)》5日?qǐng)?bào)道，去年6月在芝加哥舉行的一次癌癥會(huì)議上，一個(gè)名不見經(jīng)傳的中國(guó)小公司采用基因療法取得的實(shí)驗(yàn)性突破震驚了在場(chǎng)的研究人員。成果顯示，其實(shí)驗(yàn)性基因療法正減輕國(guó)內(nèi)患者遭受血癌侵襲的癥狀。

6個(gè)月后，這家初創(chuàng)企業(yè)——南京傳奇生物科技有限公司獲得美國(guó)強(qiáng)生3.5億美元的投資，用于今年5月，美國(guó)食藥監(jiān)局批準(zhǔn)了該療法對(duì)美國(guó)人的臨床監(jiān)測(cè)，使其成為首個(gè)獲得通過的由中國(guó)公司開發(fā)的基因療法。

報(bào)道稱，強(qiáng)生和南京傳奇生物科技之間的合作表明，中國(guó)正努力從廉價(jià)的仿制藥制造商變?yōu)閺?fù)雜藥品的生產(chǎn)商。

據(jù)了解，多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)發(fā)病率第二的常見惡性腫瘤，過去十年雖然上市了十多種相關(guān)新藥，但依舊無法治愈，病人每年為維持生命總體花費(fèi)需幾十萬元，且生理上極為痛苦。我國(guó)目前約有20萬患者，每年新增至少6萬例，大多患者年齡超過40歲，生存期僅3-5年。

據(jù)南京傳奇生物科技首席科學(xué)官范曉虎博士介紹，這種基因療法針對(duì)“擊潰”多發(fā)性骨髓瘤的是一種細(xì)胞療法技術(shù)，學(xué)名是“CAR-T”，其原理是從病人身上分離出T淋巴細(xì)胞，然后用基因工程技術(shù)，賦予T細(xì)胞能識(shí)別特定腫瘤細(xì)胞、特異殺死該種腫瘤細(xì)胞的能力，最后通過自體輸回病人體內(nèi)。

南報(bào)網(wǎng)此前報(bào)道，南京傳奇公司于2016年3月起在國(guó)內(nèi)進(jìn)行早期臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示35名既往治療后復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者，病情客觀緩解率達(dá)到100%。有5位觀察期已經(jīng)超過一年，骨髓中檢測(cè)不到癌細(xì)胞。一位農(nóng)民病情嚴(yán)重，已完全恢復(fù)正常生活14個(gè)月。治療中的副作用癥狀為發(fā)熱、肌痛、低血壓、呼吸困難等，85%的患者短期出現(xiàn)類似不良反應(yīng)，但大多數(shù)患者的癥狀輕微，一般治療后兩周之內(nèi)恢復(fù)正常，相比化療放療等治療手段，患者治療后生活質(zhì)量明顯提高，大多數(shù)患者能基本回復(fù)到未患病前的健康狀態(tài)。

《華爾街日?qǐng)?bào)》稱，目前，全球共有兩個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市，分別是來自諾華的Kymriah （tisagenlecleucel）和Kite制藥的Yescarta（KTE-C19）。分別治療急性淋巴細(xì)胞白血病和特定類型大B細(xì)胞淋巴瘤。

對(duì)于強(qiáng)生的投資，《華爾街日?qǐng)?bào)》評(píng)價(jià)稱，這是該集團(tuán)進(jìn)入利潤(rùn)豐厚的基因療法領(lǐng)域的一個(gè)途徑。

中國(guó)可能更愿意接受冒險(xiǎn)

報(bào)道還稱，根據(jù)美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)圖書館數(shù)據(jù)庫(kù)的數(shù)據(jù)，細(xì)胞療法技術(shù)在中國(guó)對(duì)患者進(jìn)行的測(cè)試最多。能夠取得這一成績(jī)?cè)从诒本┓矫鎸⒖茖W(xué)創(chuàng)新作為國(guó)家重點(diǎn)，特別推出了像CAR-T這種基于遺傳學(xué)方面的療法。

賓夕法尼亞大學(xué)的免疫學(xué)家卡爾·瓊（Carl June）說：“顯然，這給了他們（中國(guó)，觀察者網(wǎng)注）競(jìng)爭(zhēng)的優(yōu)勢(shì)。”

不過，《華爾街日?qǐng)?bào)》也提到，相比美國(guó)臨床試驗(yàn)的規(guī)定——對(duì)人體進(jìn)行任何實(shí)驗(yàn)性治療前，都需要獲得FDA的批準(zhǔn)，中國(guó)僅在最近才推出類似規(guī)定。而南京傳奇公司在2015年將中國(guó)食藥監(jiān)局細(xì)胞療法技術(shù)用于人體試驗(yàn)時(shí)，僅需獲得當(dāng)?shù)蒯t(yī)院許可，便可對(duì)患者進(jìn)行臨床測(cè)試。

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