科技日?qǐng)?bào)11月26日消息，“一對(duì)基因經(jīng)過修改的雙胞胎嬰兒已于11月健康誕生，基因編輯使她們將來可能具有天然抵抗艾滋病的能力。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破?！?1月26日，來自中國深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會(huì)召開前一天宣布了這一消息。

圖為賀建奎博士。

賀建奎實(shí)驗(yàn)室研究人員在做胚胎注射。  賀建奎實(shí)驗(yàn)室 供圖

賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個(gè)步驟，即在受精卵時(shí)期，把Cas9蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他的團(tuán)隊(duì)采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5基因，該基因是HIV病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的HIV病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細(xì)胞，即能天然免疫HIV病毒。

人類胚胎的基因改造。日期為11/08 的檔案照片顯示, 胚胎被放置在即時(shí)冷凍的玻璃板上，科學(xué)家首次獲準(zhǔn)對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因改造。來源：ben birchar/pa wirex-pa

第二屆國際人類基因組編輯峰會(huì)將于11月27日—29日由美國國家科學(xué)院、美國國家醫(yī)學(xué)院、英國倫敦皇家學(xué)會(huì)和香港科學(xué)院在香港聯(lián)合舉辦。賀建奎還將在峰會(huì)現(xiàn)場(chǎng)展示他領(lǐng)導(dǎo)的項(xiàng)目組在小鼠、猴和人類胚胎的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。在50枚人類胚胎基因測(cè)序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測(cè)結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時(shí)間觀察與檢驗(yàn)，因此準(zhǔn)備了長(zhǎng)達(dá)18年的隨訪計(jì)劃。

第二屆國際人類基因組編輯峰會(huì)。來源：麻省理工科技評(píng)論

CRISPR/Cas9技術(shù)自問世以來就因簡(jiǎn)單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫(yī)學(xué)、動(dòng)植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。但與之相伴而生的爭(zhēng)議也從未停止過，尤其是針對(duì)人類基因編輯幾乎被視為“禁區(qū)”。

業(yè)內(nèi)基本共識(shí)是，無論是借助基因編輯技術(shù)改變?nèi)祟惻咛セ蛏臣?xì)胞來達(dá)到生殖目的還是增強(qiáng)人類性狀和能力的做法，均得不到倫理上的辯護(hù)，因?yàn)檫@種嘗試有著不可接受的風(fēng)險(xiǎn)-收益比、漠視了胎兒開放性未來的權(quán)利，甚至背離了人類尊嚴(yán)。

賀建奎團(tuán)隊(duì)此次實(shí)驗(yàn)的相關(guān)注冊(cè)資料。來源：中國臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心

賀建奎說：“對(duì)于少數(shù)家庭來說，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預(yù)防嚴(yán)重疾病的新希望?！彼€認(rèn)為，基因技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域需遵循的“核心價(jià)值”，包括對(duì)真正需要的群體保持“悲憫之心”、僅僅用于嚴(yán)重疾病的“有所為更有所不為”、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”、命運(yùn)不能由基因來決定的“生活需要奮斗”、“促進(jìn)普惠的健康權(quán)”等5項(xiàng)倫理原則。

下圖為團(tuán)隊(duì)的倫理審查書：

賀建奎的公開身份是南方科技大學(xué)生物系副教授，南科大官網(wǎng)顯示，其2010年獲得美國萊斯大學(xué)生物物理學(xué)博士學(xué)位，2011-2012, 曾在美國斯坦福大學(xué)從事博士后研究，其研究方向?yàn)榛驕y(cè)序技術(shù)、免疫基因組學(xué)、個(gè)體化醫(yī)療、生物信息學(xué)和系統(tǒng)生物學(xué)。但目前南科大尚未就此項(xiàng)研究作出任何表態(tài)。賀建奎的助理對(duì)科技日?qǐng)?bào)記者稱，這項(xiàng)研究是“科學(xué)家（賀建奎）的自主探索”。

賀建奎的另一個(gè)身份是深圳市瀚?；蛏锟萍加邢薰镜姆ǘù砣?。網(wǎng)上顯示，該公司于2012年7月4日在深圳市市場(chǎng)監(jiān)督管理局南山局登記成立，公司經(jīng)營范圍包括生物技術(shù)開發(fā)與基因檢測(cè)技術(shù)開發(fā)、信息咨詢等。其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學(xué)孔雀團(tuán)隊(duì)“賀建奎教授團(tuán)隊(duì)”研發(fā)的具有全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的第三代基因測(cè)序儀宣告上市。該測(cè)序儀被稱為“目前全球準(zhǔn)確率最高，且唯一用于臨床應(yīng)用的第三代基因測(cè)序儀，其技術(shù)水平已經(jīng)達(dá)到‘亞洲第一，世界領(lǐng)先’?！?

科研人員正在調(diào)試瀚?；騁enoCare第三代單分子測(cè)序儀樣機(jī)。

對(duì)于賀建奎的“世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒”這項(xiàng)研究，科技日?qǐng)?bào)正在持續(xù)關(guān)注中，并提出了四點(diǎn)疑問：

CCR5這個(gè)靶點(diǎn)是不是已經(jīng)公認(rèn)的會(huì)感染HIV？敲除這個(gè)靶點(diǎn)有沒有其他潛在威脅？會(huì)導(dǎo)致其他疾??？

如何能夠證明這對(duì)雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋病？因?yàn)橐膊豢赡墁F(xiàn)在就讓嬰兒接觸艾滋病傳染，這是有悖倫理道德的。如果這對(duì)雙胞胎一生都沒有經(jīng)歷過可能感染艾滋病的環(huán)境或行為，又如何證明她們天然抵抗艾滋??？

對(duì)試管嬰兒進(jìn)行基因編輯是否有悖倫理道德，經(jīng)過什么部門審批？一個(gè)民營醫(yī)院就能做這樣的實(shí)驗(yàn)嗎？

此前我國有沒有過基因編輯手段用于人體的實(shí)驗(yàn)？