2021年12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布消息：全球首個用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。該藥經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”， 每針價格從70萬元降至3.3萬元 。

新年第一天，多地開打

患兒家長：最好的禮物

“以前這個藥離我們太遙遠，就像看天上的星星一樣，現(xiàn)在終于看到了希望?！?月1日7時許，山東棗莊市一位4歲的脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒順利注射靶向治療藥物諾西那生鈉后，患者母親喜極而泣。

據(jù)新華社，脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病， 在我國新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有患者3萬多名 。山東大學齊魯醫(yī)院神經(jīng)內科遺傳代謝病與罕見病專業(yè)主任趙玉英說，諾西那生鈉注射液是我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。2019年進入中國市場時，每針價格近70萬元，其昂貴的價格讓患者家屬難以承受。

2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布74種新藥進醫(yī)保，廣受關注的“天價救命藥”諾西那生鈉注射液位列其中。在經(jīng)過8輪談判后， 該藥以3.3萬元每針的“地板價”進入新版醫(yī)保藥品目錄 ，這讓不少患者看到了希望。

棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局局長陳芹說，新版國家醫(yī)保藥品目錄公布后，醫(yī)保部門第一時間對轄區(qū)患者進行排查，與患者家屬取得聯(lián)系。在確定患者的用藥需求后，經(jīng)過與藥企多次溝通，最終確?；純耗軌虻谝粫r間得到藥物救治。

“2021年12月4日接到醫(yī)保部門的電話，我們兩口子像抓住了救命稻草一樣，孩子趕上了好政策。”患者母親說，新版國家醫(yī)保藥品目錄公布當天，恰好是孩子生日， 這無疑是孩子最好的生日禮物 。

“醫(yī)保部門還幫患兒辦理了棗莊城市定制補充商業(yè)險‘棗惠?！純旱谝荒晷枰⑸?次藥物，第二年開始每4個月注射1針。通過醫(yī)保報銷、補充商業(yè)險、醫(yī)療救助等方式，患兒家庭每年需要自費大約幾萬元，大幅減輕了家庭負擔?！标惽壅f。

棗莊市婦幼保健院兒童重癥科主任孫笑茜說，患兒完成注射后，各項生命體征正常。這位4歲的小朋友在打針前曾笑著對爸爸媽媽說：“等打完針，我就能飛啦?！?

此外，據(jù)央視新聞，在湖北武漢，1月1日上午10時許，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的桐桐，在武漢兒童醫(yī)院接受了諾西那生鈉注射成為該藥物被納入醫(yī)保后，湖北首位接受注射的患兒桐桐的母親鄭女士含淚致謝說，感謝國家的好政策， 這是送給我們全家最好的新年禮物 。

與此同時，在浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院住院部醫(yī)生毛姍姍對脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者馨馨說，今天是2022年第一天，我們會給你身上打一針就有一個非常好的禮物進到你的身體里了。上午10點半，馨馨順利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示， 國家救了我們這個小群體，真的很感謝國家 。

曾因“天價醫(yī)療費”引熱議

為何諾西那生鈉定價這么貴？

SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導致的常染色體隱性遺傳病， 也是導致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一 。

就在2021年9月， 網(wǎng)傳一西安交通大學附屬第二醫(yī)院兒科神經(jīng)康復病區(qū)住院收費票據(jù)顯示， 一名1歲幼女從2021年8月17日開始，住院4天直到8月21日，花費55萬元 。

其中床位費620元，化驗費930元，護理費80元，檢查費1555元，診查費120元，西藥費550177.2元。

當時這個新聞就沖上了熱搜，網(wǎng)友紛紛質疑“天價醫(yī)療費”“醫(yī)院亂收費”。然而，彼時這位患兒就是身患SMA，使用的藥品就是諾西那生鈉。

據(jù)《每日經(jīng)濟新聞》當時的報道， 西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團隊學科負責人黃邵平教授介紹稱， 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一個致死、致殘率非常高的疾病 ，發(fā)病率大約萬分之一，若不積極治療，將逐漸出現(xiàn)多系統(tǒng)的功能損害，最終會出現(xiàn)呼吸衰竭，隨時有生命終止的可能?！? 如果沒有靶向治療，就只能聽其自然，也就是說 一型SMA患者70%-80%的會在兩歲以前夭折，二型SMA患者5、6歲以后只能坐輪椅 ?！?

據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國家 衛(wèi)生健康委員會 等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見病。

據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，山東大學齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內科的主任金瑞峰介紹稱， 普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者 。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學概率，如果兩個攜帶者結合， 每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒 。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無法活到2歲，因此， SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手” 。

由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。在國內獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價為69.97萬元，后來降至55萬元，全國統(tǒng)一價。

據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負荷劑量與維持劑量兩部分， 需要在第1天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內注射，以后每4個月注射一次，終生用藥 。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負荷劑量“1+5”的援助方案，即買1瓶贈5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著， 患者每年的治療費為55萬元 。

據(jù)紅星新聞此前報道，該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬于普通民眾難以負擔的藥物。

在美國，諾西那生鈉注射液定價為12.5萬美元（約合人民幣80萬元）/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降低一半，至37.5萬美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發(fā)表不滿，認為雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補助預算帶來巨大壓力，可能導致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補助服務。

據(jù)悉，相對于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療， 但Zolgensma的定價也被視為真正的“天價”，高達210萬美元（約合人民幣1500萬元） ，而且該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。

曾因“靈魂砍價”上熱搜

醫(yī)保代表：每一個小群體都不應該被放棄

時間回到2021年12月3日，當天一場“靈魂砍價”連上了三個微博熱搜。

一則“ 醫(yī)保藥品談判再現(xiàn)靈魂砍價 醫(yī)保談判藥企代表說快掉眼淚了 ”的視頻經(jīng)央視新聞、人民日報等發(fā)布后，引發(fā)網(wǎng)友熱議。

在當日的2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液。

在國內獲批上市之初， 諾西那生鈉每單位定價為69.97萬元，后來降至55萬元。 經(jīng)過這次國家醫(yī)保藥品目錄談判后，這款藥品不僅降價 ， 更能夠納入醫(yī)保報銷范圍內容 ，這將極大減輕患兒家庭的就醫(yī)負擔。

沖上熱搜的視頻就再現(xiàn)了這場談判，雙方談判進行了一個半小時，企業(yè)談判代表進行了8次商量。其間，企業(yè)談判代表表示“快掉眼淚了”。醫(yī)保方談判代表說， 每一個小群體都不應該被放棄 。