觀察者網(wǎng)3月7日獲悉，全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明在今年全國(guó)兩會(huì)將提交多份建議，內(nèi)容主要圍繞“藥品審批、創(chuàng)新藥研發(fā)、醫(yī)保支付改革、保障個(gè)人信息安全”等方面。

鼓勵(lì)創(chuàng)新藥自主研發(fā)

在相關(guān)法律法規(guī)政策的鼓勵(lì)和支持下，我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)成績(jī)十分突出，近5年共有59個(gè)國(guó)家1類新藥獲批上市，去年首次達(dá)到22個(gè)，再創(chuàng)歷史新高。我國(guó)對(duì)全球醫(yī)藥創(chuàng)新的貢獻(xiàn)率穩(wěn)步提升，邁入到全球第二梯隊(duì)，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要力量。

為了加快促進(jìn)我國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展，進(jìn)一步優(yōu)化審評(píng)審批制度，丁列明提出六點(diǎn)建議，一是進(jìn)一步加快注冊(cè)核查速度；二是進(jìn)一步縮短企業(yè)與CDE（國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心）溝通會(huì)議的等待時(shí)限；三是減少臨床試驗(yàn)申請(qǐng)和補(bǔ)充申請(qǐng)的資質(zhì)證明類材料；四是加強(qiáng)對(duì)附條件批準(zhǔn)新藥后續(xù)臨床試驗(yàn)的監(jiān)管；五是進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)抗腫瘤藥物研發(fā)的引導(dǎo)；六是給予更多經(jīng)費(fèi)支持，提升藥品審評(píng)人員的福利待遇，并增加審評(píng)人員數(shù)量。

我國(guó)醫(yī)保、醫(yī)療的銜接與正在爬坡的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)格局仍存在兼容性問(wèn)題，其中創(chuàng)新藥入院難的問(wèn)題尤為突出。由于政策端缺少符合創(chuàng)新藥特點(diǎn)的績(jī)效考核指標(biāo)和臨床合理用藥指南，外加藥品上市后評(píng)價(jià)不完善、藥事服務(wù)能力有待提升等限制性因素，部分創(chuàng)新藥在納入醫(yī)保目錄后入院率仍然較低。

丁列明對(duì)此建議，首先藥品監(jiān)管部門需要進(jìn)一步提高藥品審評(píng)與臨床需求程度之間的關(guān)聯(lián)度，減少中間重復(fù)審評(píng)造成的臨床用藥滯后，力爭(zhēng)做到“隨批隨談隨用”。加強(qiáng)三大環(huán)節(jié)藥品相關(guān)信息的實(shí)時(shí)共享和深入挖掘分析，為“三藥”聯(lián)動(dòng)發(fā)揮積極作用；其次建立符合創(chuàng)新藥特點(diǎn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)績(jī)效考核指標(biāo)；最后規(guī)范藥品上市后研究并建立國(guó)家層面的藥物政策和基本藥物政策，統(tǒng)籌醫(yī)藥協(xié)調(diào)發(fā)展，以及落實(shí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)主體責(zé)任。

近年來(lái)，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新能力和體系得到很快的提升，在生物技術(shù)和原創(chuàng)新藥等領(lǐng)域超前布局了重大科技研究，但與國(guó)際上的第一梯隊(duì)相比，我們還存在著不小的差距。

在推動(dòng)新藥自主研發(fā)、不斷提升中國(guó)創(chuàng)新藥的核心競(jìng)爭(zhēng)力方面，丁列明認(rèn)為創(chuàng)新藥研發(fā)的過(guò)程是一個(gè)科學(xué)論證和實(shí)驗(yàn)的過(guò)程，要積極探索以臨床價(jià)值為主導(dǎo)的多方共贏的創(chuàng)新藥合理定價(jià)機(jī)制，進(jìn)一步增進(jìn)臨床研究環(huán)節(jié)相關(guān)機(jī)構(gòu)和專家間的協(xié)同，還要吸引更多海外高端人才。

需要指出的是，創(chuàng)新藥研發(fā)具有投入大、周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)，成功率往往不足10%，尤其是早期研發(fā)項(xiàng)目，具有非常大的不確定性，一般的基金往往不愿意投資。丁列明建議相關(guān)部門結(jié)合新藥研發(fā)的特點(diǎn)，進(jìn)一步加大生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)投資基金的稅收優(yōu)惠力度，適當(dāng)放寬對(duì)生物醫(yī)藥初創(chuàng)科技型企業(yè)接受投資時(shí)設(shè)立時(shí)間和創(chuàng)業(yè)投資基金投資方式等條件限制，并降低創(chuàng)業(yè)投資企業(yè)個(gè)人合伙人所得稅，進(jìn)而鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)投資基金長(zhǎng)期投資創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)，支持研發(fā)更多新藥造福我國(guó)百姓。

加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)

在國(guó)際上用于罕見(jiàn)病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。罕見(jiàn)病是指發(fā)病率極低，患病人數(shù)極少的疾病。當(dāng)前，“孤兒藥”短缺已經(jīng)成為全球性重大公共衛(wèi)生問(wèn)題。丁列明認(rèn)為，這主要是由于“孤兒藥”研發(fā)成本高，單一罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，導(dǎo)致企業(yè)研發(fā)意愿不強(qiáng)。此外，臨床受試者招募困難也是原因之一。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制很難得到解決。

丁列明認(rèn)為，在國(guó)家層面加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病診治的統(tǒng)籌，加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)和支持，授予“孤兒藥”市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)，構(gòu)建貫穿研發(fā)、注冊(cè)、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵(lì)機(jī)制。

雖然罕見(jiàn)病發(fā)病率/患病率低，但由于我國(guó)人口基數(shù)龐大，罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)數(shù)量并不少，目前總?cè)藬?shù)約2000萬(wàn)人，對(duì)社會(huì)、經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問(wèn)題之一。特別是孤兒藥的研發(fā)還處于空白狀態(tài)，少數(shù)罕見(jiàn)病已有進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)獲批上市，大部分仍沒(méi)有治療藥物可用。

考慮到我國(guó)對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)政策相對(duì)較少，主要集中在審評(píng)階段，并且國(guó)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究和孤兒藥原始創(chuàng)新的激勵(lì)作用尚不明顯，丁列明提出以下三點(diǎn)建議：

第一，建議在國(guó)家層面成立罕見(jiàn)病專項(xiàng)工作委員會(huì)，統(tǒng)籌圍繞罕見(jiàn)病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報(bào)銷等制定系統(tǒng)性政策機(jī)制，鼓勵(lì)科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。以罕見(jiàn)病登記系統(tǒng)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，擴(kuò)充并動(dòng)態(tài)調(diào)整《罕見(jiàn)病目錄》，建立孤兒藥資格認(rèn)定程序。

第二，在國(guó)家科研項(xiàng)目申請(qǐng)上，建議對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目給予政策傾斜，并加大對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持，以孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，給予企業(yè)稅收減免。在研發(fā)過(guò)程中，經(jīng)孤兒藥資格認(rèn)定后，CDE提供全程的研發(fā)技術(shù)支持，為企業(yè)臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)提供指導(dǎo)，開設(shè)孤兒藥專門的溝通機(jī)制，豁免孤兒藥上市注冊(cè)費(fèi)用，并明確自主研發(fā)孤兒藥同樣適用七十日審批政策。

第三，《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》提出，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。數(shù)據(jù)保護(hù)期內(nèi)，不批準(zhǔn)其他申請(qǐng)人同品種上市申請(qǐng)。實(shí)踐中，由于受試者數(shù)量少，孤兒藥研發(fā)數(shù)據(jù)重復(fù)性低，數(shù)據(jù)保護(hù)的激勵(lì)效果有限。建議以市場(chǎng)獨(dú)占期激勵(lì)替代數(shù)據(jù)保護(hù)政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占期，在此期間不批準(zhǔn)同一品種相同適應(yīng)癥的上市。